ابزار جدیدی برای اصلاح جهش‌های ژنتیکی

 به نقل از ساینس‌دیلی، توانایی اصلاح ژن‌های موجود در ارگانیسم‌های زنده می‌تواند فرصت درمان بسیاری از بیماری‌های وراثتی را فراهم کند؛ اما بسیاری از ابزار اصلاح ژن نمی‌توانند قسمت‌های اصلی DNA را هدف قرار دهند و ابداع یک فناوری با چنین قابلیتی نیز بسیار دشوار است، زیرا بافت زنده، انواع گوناگونی از سلول‌ها را در بر دارد.

پژوهشگران "موسسه سالک" (Salk Institute) آمریکا، ابزار جدیدی برای اصلاح ژنوم موش ابداع کرده‌اند که به آنها کمک می‌کند بسیاری از جهش‌ها و سلول‌ها را هدف قرار دهند. این فناوری جدید اصلاح ژن موسوم به "ساتی" (SATI) را می‌توان برای بسیاری از بیماری‌های ناشی از جهش‌های ژنتیکی مانند "بیماری هانتینگتون" (HD) و "سندروم پیری زودرس" (Progeria) به کار برد.

"ژوآن کارلوس ایزپیزوا بلمونته" (Juan Carlos Izpisua Belmonte)، استاد موسسه سالک و از نویسندگان این پژوهش، گفت: بررسی ما نشان می‌دهد که ساتی، ابزار توانمندی برای اصلاح ژن است و می‌توان از آن در ابداع راهبردهای موثر برای مقابله با جهش‌های متفاوت ژنتیکی استفاده کرد تا درمان‌های بهتری برای بیماری‌های ژنتیکی ارائه شوند.

روش‌های اصلاح DNA معمولا در سلول‌های پوست یا روده، تاثیر بیشتری دارند و برای ترمیم مکانیسم‌های مورد نظر، از DNA معمولی سلول‌ها استفاده می‌کنند. قسمت‌های کدگذاری شده DNA برای ساخت پروتئین‌های مورد نظر، از دستورالعمل‌های خاصی پیروی می‌کنند؛ اما قسمت‌هایی که کدگذاری نمی‌شوند، به سرآشپزی شباهت دارند که در مورد مقدار غذا تصمیم می‌گیرد. این قسمت‌ها، بیشترین بخش DNA یعنی حدود ۹۸ درصد آن را تشکیل می‌دهند و وظیفه تنظیم بسیاری از عملکردهای سلولی از جمله تنظیم ژن‌ها، فعال کردن یا غیرفعال کردن آنها را بر عهده دارند.